Tumore al pancreas, una Regione compra negli Stati Uniti il farmaco per una paziente: come funziona e perché si parla di disparità?

In sintesi: in Italia un farmaco non ancora autorizzato si può avere solo per strade eccezionali: le sperimentazioni cliniche, l'uso compassionevole se l'azienda fornisce il farmaco gratis, oppure l'importazione dall'estero su richiesta del medico. Nell'importazione la regola generale è che il farmaco non sia a carico dei fondi pubblici, salvo quando lo richiede un ospedale. Per questo gli oncologi temono che l'accesso dipenda da chi può pagare o da chi decide di pagare.

In breve. Il 5 novembre 2026 la Regione Lombardia ha annunciato che comprerà direttamente negli Stati Uniti il daraxonrasib per una paziente con tumore del pancreas metastatico. Il prezzo di listino americano è di 39.800 dollari per 30 giorni di terapia. Il farmaco è approvato negli Stati Uniti dal 26 agosto 2026 e ha avuto il parere positivo del comitato scientifico dell'EMA il 15 ottobre, ma in Italia non è ancora disponibile con il Servizio sanitario nazionale.

A cura dei fisioterapisti di Fisiosalaria, Roma. Ultima modifica 07.11.2026.

Dei tempi di arrivo del daraxonrasib in Italia abbiamo parlato in quando arriva il daraxonrasib e il percorso con l'AIFA. Qui guardiamo un altro lato: come si accede oggi a un farmaco non autorizzato e perché il tema dell'equità è al centro del dibattito.

Cosa ha deciso la Regione Lombardia?

Secondo Quotidiano Sanità, la Regione ha autorizzato l'azienda sanitaria territoriale che segue la paziente ad acquistare il farmaco direttamente negli Stati Uniti. La stessa azienda lo somministrerà. Il costo è interamente a carico della Regione.

La testata parla di un percorso straordinario, concordato tra Regione e azienda sanitaria, ma non indica la norma usata. Il prezzo effettivo pagato non è stato reso noto.

La Regione ha detto di voler usare questo caso per definire un percorso anche per altri pazienti con le stesse indicazioni cliniche. Criteri e tempi non sono ancora stati comunicati.

Perché il daraxonrasib non si trova ancora in Italia?

Perché il percorso europeo non è finito. Negli Stati Uniti la FDA lo ha approvato il 26 agosto 2026 per adulti con adenocarcinoma del pancreas metastatico già trattati con almeno una terapia. In Europa il comitato scientifico dell'EMA ha dato parere positivo il 15 ottobre, ma serve ancora la decisione della Commissione europea. Poi l'AIFA dovrà trattare prezzo e rimborso.

I dati che hanno acceso l'attenzione vengono da uno studio di fase 3 su circa 500 pazienti. La sopravvivenza mediana è stata di 12,4 mesi contro 6,7 con la chemioterapia standard. Ne abbiamo parlato anche in cosa significa il parere dell'EMA.

Quali strade esistono per un farmaco non autorizzato in Italia?

Sono strade eccezionali, pensate per malattie gravi senza alternative valide. Le principali sono tre.

• Sperimentazioni cliniche. Chi rispetta i criteri di ingresso può ricevere il farmaco all'interno di uno studio.
• Uso compassionevole. Il decreto ministeriale del 7 settembre 2017 permette di usare un farmaco ancora in sperimentazione. Lo chiede il medico, serve il parere favorevole del Comitato etico e l'azienda deve confermare la fornitura gratuita. Senza la disponibilità dell'azienda, questa strada è chiusa.
• Importazione dall'estero. Il decreto ministeriale dell'11 febbraio 1997 permette di importare un farmaco in commercio in un altro Paese ma non autorizzato in Italia. Lo chiede il medico curante, sotto la propria responsabilità, quando manca una valida alternativa.

Come funziona l'importazione e chi paga?

Secondo il decreto del 1997, il medico invia la documentazione all'ufficio di sanità marittima, aerea e di frontiera del Ministero della Salute (USMAF) e alla dogana. La quantità può coprire al massimo 90 giorni di cura. Per i farmaci che arrivano da fuori dell'Unione europea serve il parere favorevole dell'USMAF.

Il punto chiave è il costo. La regola generale è che l'acquisto non può essere a carico dei fondi pubblici. L'eccezione è quando lo richiede un ospedale per l'uso al suo interno: in quel caso la spesa può andare sul bilancio della struttura, nei limiti del budget e delle regole regionali.

Tradotto: se non interviene una struttura pubblica, il farmaco importato lo paga il paziente.

Perché gli oncologi parlano di rischio disparità?

A settembre l'Associazione italiana di oncologia medica (AIOM) ha chiesto all'azienda produttrice di aprire un programma di uso compassionevole anche in Europa, come era avvenuto negli Stati Uniti prima dell'approvazione. Secondo l'AIOM, l'azienda aveva invece attivato una procedura di accesso su base nominale che permette di importare il farmaco al prezzo americano, con i costi a carico dei pazienti tramite gli ospedali.

L'AIOM l'ha definita eticamente inaccettabile, perché crea gravi disuguaglianze: l'accesso dipenderebbe dalla capacità di pagare, contro il principio di universalità del Servizio sanitario nazionale.

La decisione lombarda risolve il problema del costo per una paziente. Ma la regola sui costi dell'importazione rimanda ai bilanci delle strutture e alle regole regionali: per questo il tema dell' accesso uguale per tutti resta aperto finché non arriva l'autorizzazione nazionale.

Cosa può fare oggi chi ha un tumore del pancreas?

Parlarne con il proprio oncologo. Due domande utili da portare alla visita:

• Ci sono studi clinici aperti a cui potrei partecipare?
• Rientro nelle indicazioni del farmaco, cioè malattia metastatica già trattata con almeno una terapia?

Non comprare farmaci online. Conta molto anche restare in forze: un programma di movimento adattato, concordato con l'oncologo, aiuta a mantenere muscoli e autonomia durante le terapie. Trovi i consigli dei nostri fisioterapisti in perdita di muscolo e tumore.

Domande frequenti

Posso chiedere io di importare il farmaco?

No. La richiesta la fa il medico curante, che se ne assume la responsabilità.

L'uso compassionevole è gratuito?

Sì, per il paziente: è previsto che l'azienda fornisca il farmaco gratis. Ma se l'azienda non dà la sua disponibilità, il programma non può partire.

La decisione della Lombardia vale per altri pazienti?

Per ora riguarda una paziente. La Regione ha detto di voler definire un percorso per altri casi con le stesse indicazioni, ma criteri e tempi non sono stati comunicati.

Fonti

• Quotidiano Sanità, Tumore al pancreas: la Lombardia acquisterà il farmaco negli Usa per una paziente e punta a un protocollo per tutti, 2026
• Quotidiano Sanità, Tumore del pancreas. AIOM: daraxonrasib non ancora disponibile in Italia, avviare subito l'uso compassionevole, 2026
• LaPresse, Tumore al pancreas, il nuovo farmaco e l'appello degli oncologi, 2026
• AIFA, Farmaci a uso compassionevole
• AIFA, Importare i farmaci
• Ministero della Salute, Decreto ministeriale 11 febbraio 1997 sull'importazione di medicinali registrati all'estero, 1997

Foto: Unsplash.